Los científicos han creado ratones genéticamente modificados con cromosomas humanos artificiales en todas las células de sus cuerpos, para demostrar la eficacia de esta nueva forma de terapia genética.
Durante un estudio no publicado, los investigadores crearon en el laboratorio
un cromosoma humano artificial (HAC, por sus siglas en inglés), utilizando bloques de construcción químicos, algo que resulta significativo de la tecnología cada vez más avanzada del nuevo campo de la biología sintética.
"Es la primera vez que hemos creado 'desde cero' una forma tan avanzada de un cromosoma humano sintético hecho para trabajar en un modelo animal", ha declarado Natalay Kouprina, del Instituto Nacional del Cáncer de EE.UU., miembro del equipo científico que creó los ratones con HAC.
"El propósito del desarrollo de este proyecto es crear un vector de transporte para la entrega de genes a células humanas para estudiar su función en ellas", explica la científica. "Potencialmente esto tiene aplicaciones para la terapia génica, que puede realizar la corrección de la deficiencia génica en los seres humanos. Se sabe que hay un montón de enfermedades hereditarias debido a la mutación de ciertos genes ", añade.
Según los investigadores, el HAC es también conocido como 'cromosoma 47', porque el complemento normal de cromosomas en las células humanas es de 46. Una gran ventaja en la terapia génica es que el cromosoma artificial 47 no interfiere con los otros 46, a diferencia de la terapia génica convencional, donde un gen adicional a menudo se inserta al azar en el genoma humano.
Según afirma Kouprina "la idea es tomar células de la piel de un paciente, convertirlas en células madre e introducir HAC en estas células con copias sanas del gen que produce la enfermedad. Entonces podemos volver a insertar estas células con el cromosoma extra en el paciente para el tratamiento de la enfermedad".
"Es evidente que hay un largo camino por recorrer antes de que podamos utilizar el HAC para el tratamiento de enfermedades genéticas en humanos. Sin embargo, esta es un área interesante para la exploración científica con grandes beneficios potenciales", asegura la investigadora.
"Es la primera vez que hemos creado 'desde cero' una forma tan avanzada de un cromosoma humano sintético hecho para trabajar en un modelo animal", ha declarado Natalay Kouprina, del Instituto Nacional del Cáncer de EE.UU., miembro del equipo científico que creó los ratones con HAC.
"El propósito del desarrollo de este proyecto es crear un vector de transporte para la entrega de genes a células humanas para estudiar su función en ellas", explica la científica. "Potencialmente esto tiene aplicaciones para la terapia génica, que puede realizar la corrección de la deficiencia génica en los seres humanos. Se sabe que hay un montón de enfermedades hereditarias debido a la mutación de ciertos genes ", añade.
Según los investigadores, el HAC es también conocido como 'cromosoma 47', porque el complemento normal de cromosomas en las células humanas es de 46. Una gran ventaja en la terapia génica es que el cromosoma artificial 47 no interfiere con los otros 46, a diferencia de la terapia génica convencional, donde un gen adicional a menudo se inserta al azar en el genoma humano.
Según afirma Kouprina "la idea es tomar células de la piel de un paciente, convertirlas en células madre e introducir HAC en estas células con copias sanas del gen que produce la enfermedad. Entonces podemos volver a insertar estas células con el cromosoma extra en el paciente para el tratamiento de la enfermedad".
"Es evidente que hay un largo camino por recorrer antes de que podamos utilizar el HAC para el tratamiento de enfermedades genéticas en humanos. Sin embargo, esta es un área interesante para la exploración científica con grandes beneficios potenciales", asegura la investigadora.
